di
Elena Meli
I progetti finanziati dal Pnrr hanno dato risultati e aprono prospettive su diversi fronti, dai tumori pediatrici alle malattie ereditarie sino a quelle autoimmuni
Il futuro è adesso. Non è solo il titolo di un evento del Centro Nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a Rna, che si è svolto di recente per chiudere i primi tre anni di attività finanziati dal Pnrr: è anche una frase che racchiude il senso di come e quanto le terapie avanzate stiano cambiando radicalmente la medicina. Lo stanno facendo già oggi, lo faranno ancora di più nel prossimo futuro: durante l’incontro si sono per esempio raccontati i risultati raggiunti con la terapia a base di Car-T, cellule del sistema immunitario modificate geneticamente per riconoscere bersagli specifici sui tumori. Diventate in pochi anni una risposta concreta per un numero sempre maggiore di tumori del sangue, hanno prospettive di utilizzo in fase di sperimentazione clinica avanzata nei tumori solidi o in alcune patologie autoimmuni. Sono una realtà anche le terapie con l'editing genetico, che cioè correggono un difetto genetico risolvendo «alla radice» patologie ereditarie gravi, mentre i veri farmaci di domani saranno sempre di più quelli che sfruttano l’Rna «per colpire un numero potenzialmente infinito di bersagli», come ha sottolineato Rosario Rizzuto, presidente del Centro Nazionale. La ricerca va veloce più che mai, gli studi condotti nell’ambito del progetto hanno dimostrato che le possibilità di trasferire in clinica i risultati con una rapidità senza precedenti sono concrete: ora lo sforzo deve essere mirato a garantire a chi ha bisogno di queste cure un accesso equo, appropriato e tempestivo.
