IntraBio Inc.
oggi ha annunciato che la Commissione europea ha rilasciato l'autorizzazione all'immissione in commercio di AQNEURSA ® (levacetilleucina) per il trattamento delle manifestazioni neurologiche della malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC), a seguito dell'opinione favorevole ottenuta dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA).
AQNEURSA ® è approvata nell'Unione europea per l'uso in adulti e bambini di almeno 6 anni di età e del peso di almeno 20 kg. L'indicazione approvata comprende l'uso in combinazione con miglustat, o in monoterapia nei pazienti che intolleranti al miglustat.
“Questa approvazione rappresenta un traguardo significativo per la comunità NPC in Europa”, ha dichiarato Mallory Factor, Direttore generale di IntraBio. “Siamo grati all'EMA e alla Commissione europea per l'esame approfondito e per aver riconosciuto il valore clinico di AQNEURSA ® . Questa decisione riflette anni di lavoro scientifico innovativo e di collaborazione con medici e organizzazioni di pazienti, e segna un importante passo avanti verso l'espansione dell'accesso a questa terapia per le persone che convivono con la NPC”.
L'approvazione si è basata sui risultati forniti da uno studio incrociato di fase III, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo svolto tra pazienti con NPC. Nello studio, il trattamento con AQNEURSA ® ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante nei segni e nei sintomi neurologici e relative funzioni dopo 12 settimane di trattamento, misurati con la Scala di Valutazione e Classificazione dell'Atassia (SARA), rispetto al placebo. 1
