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oggi ha annunciato i principali risultati positivi emersi dal suo studio clinico pivotale di fase III IB1001-303, “Effetti della N-acetil-L-leucina sull'atassia-teleangectasia (A-T): uno studio incrociato di fase III, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco” (NCT06673056) volto a valutare la N-acetil-L-leucina (levacetilleucina) in pazienti pediatrici e adulti affetti da atassia-teleangeectasia (A-T).
L'endpoint primario dello studio valutava l'effetto del trattamento con levacetilleucina sulla Scala per la Valutazione e la Classificazione dell'Atassia (SARA) rispetto al placebo dopo 12 settimane di trattamento. Il trattamento con levacetilleucina ha dimostrato di avere un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante di -1,88 punti SARA rispetto al placebo (-1,92 con levacetilleucina rispetto a -0,14 con placebo, p<0,001).
Lo studio clinico ha anche raggiunto gli endpoint secondari, dimostrando un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante sulla scala ICARS (International Cooperative Ataxia Rating Scale) (-4,22 con levacetilleucina rispetto a -1.69 con placebo; p=0,003) e l'Impressione clinica globale del grado di miglioramento (CGI-I) dell'investigatore (-0,6 con levacetilleucina rispetto a -0,2 con placebo; p=0,02). È stato osservato che la levacetilleucina era sicura e ben tollerata, senza eventi avversi gravi correlati ai farmaci, coerenti con il suo consolidato profilo di sicurezza.
