Un successo scientifico di tutto rispetto, ma soprattutto la conferma dell’esistenza di una speranza concreta per i bambini colpiti da neuroblastoma e le loro famiglie. È quello ottenuto dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù che ha pubblicato sulle pagine di Nature Medicine i dati che confermano in maniera definitiva la sicurezza e l’efficacia della terapia con cellule Car-T GD2 sviluppata e sperimentata nell’ospedale romano nel trattamento del neuroblastoma refrattario o recidivante. E quindi dimostrano che questa terapia riesce a migliorare in modo significativo la prognosi di una delle forme di tumore pediatrico più difficili da trattare.
CAR - T, parte in Italia la prima terapia genica contro un tumore del sistema nervoso nei bambini
16 Novembre 2018
La malattia
Il neuroblastoma è il tumore solido extracranico più frequente dell’età pediatrica e rappresenta circa il 7-10% dei tumori nei bambini tra 0 e 5 anni. In Italia si registrano ogni anno circa 120-130 nuove diagnosi. Nonostante i progressi terapeutici, le forme ad alto rischio hanno una prognosi ancora sfavorevole: la probabilità di guarigione definitiva con le terapie convenzionali non supera il 45-50%, mentre in caso di recidiva o resistenza alle cure convenzionali la sopravvivenza a due anni resta limitata al 10-15%.
