Rimpiazzare un gene difettoso con una iniezione. È questa una delle strategie attualmente in fase di sperimentazione per combattere la sordità genetica dovuta a mutazioni del gene Otof. Se ne parla da qualche tempo, e gli ultimi risultati arrivano da uno studio appena pubblicato su Nature Medicine su 10 partecipanti, di cui un adulto di quasi 24 anni e un adolescente di 14 anni e mezzo.
Una novità, dato che fino ad oggi questo tipo di terapia genica era stato testato solo su bambini. I risultati sembrano ancora una volta incoraggianti, anche se i maggiori benefici sarebbero stati osservati nella fascia di età 5-8 anni. I più piccoli e i più grandi avrebbero invece mostrato miglioramenti più contenuti.
Sordità genetica, nel Regno Unito una bambina ha acquistato l'udito grazie a una terapia genica
Sara Carmignani
14 Maggio 2024
