| 1 Settembre 2026 10:49 |
2 minuti per la lettura
(Adnkronos) – La Commissione europea (Ce) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio per trofinetide “nel trattamento dei sintomi neurocomportamentali della sindrome di Rett in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a cinque anni. Il farmaco è il primo e unico trattamento approvato per questa indicazione nell’Unione Europea (Ue)”. Lo annuncia, in una nota Acadia Pharmaceuticals. “La sindrome di Rett è caratterizzata da un quadro neurocomportamentale complesso che include una fase regressiva, contraddistinta dalla rapida perdita delle competenze linguistiche e comunicative, frequentemente associata a disturbi del sonno, ansia e altre alterazioni comportamentali che compromettono significativamente la qualità di vita delle pazienti e delle loro famiglie”, spiega commenta Aglaia Vignoli, professore associato di Neuropsichiatria infantile dell’Università Statale di Milano, direttore del dipartimento di Neuropsichiatria infantile Asst Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Milano. “Con la progressione della malattia, il coinvolgimento si estende ad altri aspetti, in particolare a quello motorio, determinando una disabilità complessa che interessa pressoché ogni aspetto della vita quotidiana. Per questo siamo entusiasti del passo avanti compiuto a livello europeo, per dare ai pazienti, alle loro famiglie e a tutta la comunità clinica, una nuova opportunità per contrastare i sintomi neurocomportamentali della malattia”.
