Diagnosticado com doença de Creutzfeldt-Jakob, uma doença rara, sem cura e de progressão rápida, o influenciador Lito Sousa recorreu às redes sociais para pedir acesso a tratamentos em fase de testes nos Estados Unidos.
O apelo, que foi compartilhado milhares de vezes e mobilizou até membros do Executivo, expôs ao público um universo pouco conhecido fora dos consultórios: o de pacientes que, esgotadas as opções aprovadas ou mesmo sem opção alguma, tentam acessar terapias ainda em desenvolvimento.
Presidente da Sociedade Brasileira de Oncologia Clínica (Sboc) e pesquisadora do Instituto D'Or de Pesquisa e Ensino, Clarissa Baldotto explica que o que se chama popularmente de tratamento experimental é o medicamento que ainda passa por testes para que se saiba se é seguro, se funciona e para quem é indicado. A droga recém-aprovada nos EUA para câncer de pâncreas, por exemplo, ainda é considerada experimental para tratar câncer de pulmão.
Há três formas de acessar medicamentos que estão em fase de desenvolvimento: como participante de pesquisas clínicas (também chamados de ensaios ou estudos clínicos); por meio do acesso expandido; ou com o uso compassivo.
Pesquisas clínicas para testar qualquer novo medicamento têm quatro fases: a fase 1, dedicada a avaliar segurança e dose; a fase 2, que testa eficácia; a fase 3, com milhares de participantes, decisiva para o pedido de registro; e a fase 4, posterior à aprovação, que monitora possíveis efeitos de longo prazo na população.
