La terapia celular experimental Deramiocel, desarrollada por la compa��a biotecnol�gica Capricor Therapeutics, frena el deterioro muscular en ni�os y j�venes con distrofia muscular de Duchenne, seg�n un ensayo de fase III cuyos resultados publica The Lancet.Un ensayo cl�nico de fase III, la �ltima etapa de los ensayos cl�nicos antes de proceder al proceso de autorizaci�n, demuestra que una terapia celular denominada Deramiocel podr�a frenar la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una grave enfermedad gen�tica que provoca un debilitamiento y atrofia muscular progresiva, incluido el coraz�n, para la que no existe cura y afecta, en su mayor�a, a ni�os y j�venes varones. En el estudio, el primero de este tipo, participaron 106 ni�os y j�venes entre 10 y 22 a�os con DMD avanzada. Seg�n los resultados, al cabo de un a�o los participantes que recibieron el f�rmaco perdieron la movilidad de los brazos un 54% m�s lentamente que los participantes asignados al grupo placebo, aunque no supuso una diferencia clara en la capacidad del coraz�n para bombear sangre. El ensayo cl�nico HOPE-3 de Deramiocel "ofrece beneficios terap�uticos significativos tanto para el m�sculo esquel�tico como para el card�aco en la DMD avanzada, con una seguridad y tolerabilidad manejables", se�ala Marisol Montolio, directora del Departamento de Investigaci�n y del Departamento de Tecnolog�a del Duchenne Parent Project, Spain, y directora de la Catedra de la Universitat de Barcelona de Enfermedades Raras. "En el contexto de la DMD, Deramiocel no corrige la falta de distrofina de estos pacientes, pero es capaz de atenuar la progresi�n de la enfermedad". "Los efectos terap�uticos de Deramiocel son muy alentadores, destaca esta experta en SMC Espa�a. Adem�s de reducir m�s de la mitad la progresi�n media de la enfermedad del m�sculo esquel�tico durante 12 meses, la progresi�n media de la enfermedad card�aca se desacelera en un 119%, "lo que representa una estabilizaci�n de la progresi�n de la miocardiopat�a no vista con otros tratamientos card�acos en la DMD". Destaca, asimismo, que se preserva la funci�n de las extremidades superiores, lo que permite un aumento de calidad de vida teniendo en cuenta la capacidad de comer de forma independiente y un importante beneficio potencial en el mantenimiento de la independencia. Montolio destaca que no existen terapias espec�ficas aprobadas para la miocardiopat�a en la DMD, la cual es la principal causa de muerte en pacientes con esta enfermedad. "La p�rdida de distrofina conduce a la inflamaci�n y da�o mioc�rdico, lo que eventualmente resulta en la muerte de los cardiomiocitos y en su reemplazo fibroadiposo. La estabilizaci�n observada, tras el tratamiento, refleja la preservaci�n del miocardio viable, lo que resulta en el mantenimiento de la funci�n contr�ctil global". Algo tambi�n muy importante es que en el estudio se incluyeron pacientes con DMD con diversas mutaciones, siendo una terapia que no depende de la mutaci�n del paciente, lo que lo hace ampliamente aplicable. "Los hallazgos refuerzan a Deramiocel como una terapia segura, eficaz y prometedora para las personas que viven con DMD, aunque se necesita un seguimiento m�s prolongado para establecer la durabilidad y la seguridad a largo plazo". "El ensayo cl�nico HOPE-3 se puede considerar una terapia celular, ya que se basa en la infusi�n intravenosa de Deramiocel, un tratamiento que se basa en una suspensi�n de c�lulas obtenidas de cardiosferas (CDC) de origen alog�nico, lo que quiere decir que son c�lulas derivadas de individuos diferentes al paciente que recibe el tratamiento", explica Ar�stides L�pez-M�rquez, investigador del Grupo de Investigaci�n Aplicada en Enfermedades Neuromusculares del Institut de Recerca Sant Joan de Deu de Barcelona. En fases anteriores del ensayo se hab�a verificado, adem�s de su seguridad y baja toxicidad, su eficacia no solo en el tejido cardiaco sino del m�sculo esquel�tico y una ralentizaci�n de la progresi�n de la miopat�a, degeneraci�n muscular y de la propia enfermedad en general. En conclusi�n, se puede afirmar que este ensayo cl�nico basado en una innovadora terapia celular es un estudio muy prometedor que arroja resultados robustos y significativos que reflejan una ralentizaci�n de la progresi�n de la enfermedad, que, aunque no supone ni se puede considerar por supuesto una cura total de la enfermedad, abre una ventana de oportunidad para los pacientes con DMD". La distrofia muscular de Duchenne (DMD) , causada por mutaciones en el gen DMD, responsable de la producción de distrofina, una proteína esencial para la estabilidad y función de las fibras musculares, afecta mayoritariamente a hombres dado que el gen DMD se localiza en el cromosoma X, del cual los varones presentan una sola copia, explica Arístides López-Márquez, del departamento de Genética, Microbiología y Estadística de la Universitat de Barcelona; Centro de Investigación Biomédica en Red en Enfermedades Raras-CIBERER.La ausencia o deficiencia de distrofina provoca una degeneración progresiva de los músculos esqueléticos, cardíacos y respiratorios, lo que conduce a una pérdida gradual de la capacidad motora y a complicaciones sistémicas. Las aproximaciones terapéuticas actuales incluyen el uso de corticosteroides para ralentizar la progresión de la enfermedad, cuidados multidisciplinares de soporte (fisioterapia, rehabilitación, asistencia respiratoria y cardiológica) y terapias moleculares innovadoras entre estas destacan las terapias de salto de exón (exon skipping), que buscan restaurar parcialmente la producción de distrofina, y las terapias génicas, diseñadas para introducir versiones funcionales del gen o de microdistrofinas en las células musculares. Además, se están investigando estrategias basadas en edición genética y medicina regenerativa con el objetivo de mejorar la función muscular y modificar el curso de la enfermedad a largo plazo. The Lancet http://www.thelancet.com/journals/lancet/s0140-6736(26)01385-1