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L'Agenzia Italiana del Farmaco ha dato il via libera alla rimborsabilità per belzutifan, il primo farmaco sistemico per la sindrome di von Hippel-Lindau, una rara malattia genetica che predispone allo sviluppo di almeno 10 tumori, sia benigni sia maligni, in diversi organi. "Per i pazienti si è passati dalla speranza a un'opportunità terapeutica concreta, che funziona: lo vedo ogni giorno che funziona", dice Alfonso Massimiliano Ferrara, medico endocrinologo all'Unità Tumori Ereditari dell'Irccs Istituto Oncologico Veneto di Padova. "La cosa importante ed emozionante per chi gestisce questa malattia è che oggi i pazienti riescono a utilizzare una parola di cui prima faceva male parlare: futuro". In Italia la sindrome di von Hippel-Lindau colpisce circa 1.100 persone. In assenza di una terapia sistemica, la gestione dei pazienti fino a oggi si è basata su due cardini: la sorveglianza e interventi terapeutici - specie chirurgici - ripetuti per rispondere ai differenti tumori che tendono a presentarsi nel corso della vita. Il nuovo farmaco cambia le carte in tavola, permettendo di evitare o ritardare il ricorso alla chirurgia. In particolare, nello studio clinico Litespark-004 che ha portato all'approvazione del medicinale da parte della Commissione Europea, il farmaco ha dimostrato di garantire un tasso di risposta obiettiva del 67% nei pazienti con carcinoma renale associato a sindrome di von Hippel-Lindau. Inoltre, lo studio ha evidenziato risposte durature sia nei tumori neuroendocrini del pancreas sia negli emangioblastomi del sistema nervoso centrale, riducendo o ritardando la necessità di ricorrere a interventi chirurgici ripetuti. "La decisione di Aifa segna un passaggio particolarmente significativo, perché permette di offrire finalmente ai pazienti un'innovazione terapeutica in un ambito caratterizzato da elevata complessità clinica e da bisogni rimasti a lungo insoddisfatti", afferma Nicoletta Luppi, presidente e amministratrice delegata Msd Italia. Questa approvazione, ha aggiunto, "rappresenta un traguardo di grande rilievo e, per Msd, motivo di autentico orgoglio. In uno scenario in cui la gestione della sindrome di von Hippel-Lindau si è basata prevalentemente sulla sorveglianza clinica e sul ricorso a interventi locali o chirurgici spesso ripetuti, la disponibilità di belzutifan — prima e unica terapia target sistemica rimborsata in Italia per questa sindrome — apre oggi la possibilità di un concreto cambio di paradigma", conclude Luppi.
